Pegtibatinase pour l'homocystinurie classique
(Étude HARMONY)
Cette étude de phase 3 évalue la pegtibatinase, une thérapie enzymatique de remplacement expérimentale destinée aux personnes atteintes d'homocystinurie classique due à une déficience en cystathionine bêta-synthase. Le dossier officiel de l'étude indique actuellement que l'étude HARMONY est active, mais ne recrute plus de nouveaux participants.
Aperçu de l'étude
Titre officiel de l'étude : A Study to Investigate Efficacy and Safety of Pegtibatinase Compared With Placebo in Participants ?12 to ?65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) Due to Cystathionine Beta Synthase Deficiency Receiving Standard of Care Treatment (HARMONY)
Condition : Homocystinurie classique due à une déficience en cystathionine bêta-synthase
Intervention / thérapie : Pegtibatinase comparée à un placebo, en plus du traitement standard
Commanditaire : Travere Therapeutics, Inc.
Phase de l'étude : Phase 3
Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT06247085
Nombre estimé de participants : 70 participants
Dernière vérification par CanPCU+ : 10 mars 2026
Si vous remarquez que ces informations ne sont plus à jour, veuillez nous en informer à website@canpku.org.
Qui pourrait être admissible
Selon le dossier officiel de l'étude, cette étude concerne des participants âgés de 12 à 65 ans atteints d'homocystinurie classique due à une déficience en cystathionine bêta-synthase dont les taux d'homocystéine totale demeurent au-dessus de la cible malgré le traitement standard.
L'étude comprend une période de dépistage et une période de standardisation du régime alimentaire avant le début de la phase de traitement en double insu.
Important : L'admissibilité finale est toujours déterminée par l'équipe de recherche.
Information sur les sites
Classification actuelle CanPCU+ : Active, ne recrute pas
Site canadien indiqué sur ClinicalTrials.gov : Non confirmé dans les sources examinées
Note géographique : Travere décrit HARMONY comme une étude mondiale multicentrique. Les familles intéressées par les sites d'étude devraient consulter le dossier officiel de l'étude et les ressources du commanditaire pour obtenir l'information la plus récente sur les emplacements.
Si vous cherchez des options de participation actuelles : Le dossier officiel de l'étude doit être consulté en premier, car le statut de recrutement et la disponibilité des sites peuvent changer au fil du temps.
Contexte de la thérapie et études connexes
La pegtibatinase est une thérapie enzymatique de remplacement recombinante PEGylée expérimentale conçue pour traiter la cause sous-jacente de l'homocystinurie classique.
Travere indique que l'étude HARMONY a été lancée après les résultats positifs de l'étude de phase 1/2 COMPOSE, où la pegtibatinase a montré des réductions dépendantes de la dose de l'homocystéine totale et a été généralement bien tolérée.
Travere a également décrit une étude d'extension à long terme appelée ENSEMBLE pour les participants ayant terminé des études antérieures sur la pegtibatinase, y compris HARMONY.
Dossier officiel et liens
Pour connaître le statut le plus récent, la liste des sites et les critères d'admissibilité détaillés, consultez le dossier officiel de l'étude.