Pegtibatinase pour l'homocystinurie classique
(�tude HARMONY)
Cette �tude de phase 3 �value la pegtibatinase, une th�rapie enzymatique de remplacement exp�rimentale destin�e aux personnes atteintes d'homocystinurie classique due � une d�ficience en cystathionine b�ta-synthase. Le dossier officiel de l'�tude indique actuellement que l'�tude HARMONY est active, mais ne recrute plus de nouveaux participants.
Aper�u de l'�tude
Titre officiel de l'�tude : A Study to Investigate Efficacy and Safety of Pegtibatinase Compared With Placebo in Participants ?12 to ?65 Years of Age With Classical Homocystinuria (HCU) Due to Cystathionine Beta Synthase Deficiency Receiving Standard of Care Treatment (HARMONY)
Condition : Homocystinurie classique due � une d�ficience en cystathionine b�ta-synthase
Intervention / th�rapie : Pegtibatinase compar�e � un placebo, en plus du traitement standard
Commanditaire : Travere Therapeutics, Inc.
Phase de l'�tude : Phase 3
Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT06247085
Nombre estim� de participants : 70 participants
Derni�re v�rification par CanPCU+ : 10 mars 2026
Si vous remarquez que ces informations ne sont plus � jour, veuillez nous en informer � website@canpku.org.
Qui pourrait �tre admissible
Selon le dossier officiel de l'�tude, cette �tude concerne des participants �g�s de 12 � 65 ans atteints d'homocystinurie classique due � une d�ficience en cystathionine b�ta-synthase dont les taux d'homocyst�ine totale demeurent au-dessus de la cible malgr� le traitement standard.
L'�tude comprend une p�riode de d�pistage et une p�riode de standardisation du r�gime alimentaire avant le d�but de la phase de traitement en double insu.
Important : L'admissibilit� finale est toujours d�termin�e par l'�quipe de recherche.
Information sur les sites
Classification actuelle CanPCU+ : Active, ne recrute pas
Site canadien indiqu� sur ClinicalTrials.gov : Non confirm� dans les sources examin�es
Note g�ographique : Travere d�crit HARMONY comme une �tude mondiale multicentrique. Les familles int�ress�es par les sites d'�tude devraient consulter le dossier officiel de l'�tude et les ressources du commanditaire pour obtenir l'information la plus r�cente sur les emplacements.
Si vous cherchez des options de participation actuelles : Le dossier officiel de l'�tude doit �tre consult� en premier, car le statut de recrutement et la disponibilit� des sites peuvent changer au fil du temps.
Contexte de la th�rapie et �tudes connexes
La pegtibatinase est une th�rapie enzymatique de remplacement recombinante PEGyl�e exp�rimentale con�ue pour traiter la cause sous-jacente de l'homocystinurie classique.
Travere indique que l'�tude HARMONY a �t� lanc�e apr�s les r�sultats positifs de l'�tude de phase 1/2 COMPOSE, o� la pegtibatinase a montr� des r�ductions d�pendantes de la dose de l'homocyst�ine totale et a �t� g�n�ralement bien tol�r�e.
Travere a �galement d�crit une �tude d'extension � long terme appel�e ENSEMBLE pour les participants ayant termin� des �tudes ant�rieures sur la pegtibatinase, y compris HARMONY.
Dossier officiel et liens
Pour conna�tre le statut le plus r�cent, la liste des sites et les crit�res d'admissibilit� d�taill�s, consultez le dossier officiel de l'�tude.