Etude PALomino sur Palynziq pendant la grossesse et l'allaitement chez les personnes atteintes de phenylcetonurie (PCU)

Titre officiel : A Global, Multicenter Study to Assess Maternal, Fetal and Infant Outcomes of Exposure to Palynziq (Pegvaliase) During Pregnancy and Breastfeeding

Condition : phenylcetonurie (PCU), phenylcetonurie maternelle

Intervention / traitement : Pegvaliase (Palynziq)

Commanditaire : BioMarin Pharmaceutical Inc.

Collaborateurs : Aucun collaborateur supplementaire clairement identifie sur la page de l'etude consultee

Phase : Phase 4

Type d'etude : Etude observationnelle

Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT05579548

Nombre de participantes prevu : 50

Derniere verification par CanPCU+ : 10 mars 2026

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Selon la page de l'etude, cette recherche s'adresse aux femmes enceintes atteintes de PCU qui ont ete traitees par pegvaliase a partir de 2 semaines avant la date des dernieres menstruations ou a n'importe quel moment pendant la grossesse. La participante doit consentir a ce que l'equipe de l'etude communique avec ses professionnels de la sante et, au besoin, avec ceux de l'enfant afin de recueillir l'information medicale pertinente.

Important : L'admissibilite finale est toujours determinee par l'equipe de l'etude.

Classification actuelle de CanPCU+ : Recrutement au Canada

Site canadien affiche sur la page de l'etude : Oui

Site canadien affiche actuellement :
Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC)
Calgary, Canada

Contact du site canadien affiche :
Aneal Khan, Dr
Telephone : 587-885-3158
Courriel : aneal.khan@discoverydna.ca

Pour les sites a l'exterieur du Canada : Veuillez consulter le dossier officiel ci-dessous pour la liste la plus a jour des sites.

Le pegvaliase, commercialise sous le nom Palynziq, est une therapie de substitution enzymatique approuvee pour certains adultes atteints de PCU. Cette etude n'evalue pas l'efficacite generale du medicament comme nouveau traitement, mais cherche plutot a mieux comprendre les resultats maternels, foetaux et infantiles lorsque l'exposition au pegvaliase survient pendant la grossesse et l'allaitement.

Le document de conception de l'etude indique que l'objectif est notamment de mieux documenter les issues de grossesse, les malformations congenitales majeures, la croissance intra-uterine, la naissance prematuree, l'echec de croissance et le developpement du nourrisson.

Cette etude est importante parce qu'il existe peu de donnees bien controlees sur l'exposition au pegvaliase pendant la grossesse et l'allaitement.

Cette section rassemble quelques ressources utiles sur le programme PALomino et sur le pegvaliase dans le contexte de la grossesse et de l'allaitement.

Etudes anterieures et etudes connexes

Publications et presentations

• Longo N, Bishop E, Clague GE, Decker C, Hunt J, Sazova O. Design of a global, multicenter study to assess maternal, fetal, and infant outcomes of pegvaliase exposure during pregnancy and breastfeeding. Presentation au Southeastern Regional Genetics Group Annual Meeting, juillet 2023.
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• Page d'etude BioMarin Clinical Trials pour PALomino.
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• Dossier officiel ClinicalTrials.gov pour NCT05579548.
  Voir le dossier officiel

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