Join | Login







Retour a l'accompagnement vers la changement
Information et sensibilisation

Sephience (sepiapterine)

Ce que les Canadiens atteints de PCU devraient savoir

Sephience est un traitement pour la phenylcetonurie (PCU) sensible a la sepiapterine. Sante Canada a autorise ce medicament au Canada, mais l'approbation reglementaire n'est qu'une etape du processus d'acces. Les decisions de remboursement public sont examinees separement et peuvent prendre du temps apres l'approbation initiale.

Type de medicament
Traitement a base de sepiapterine utilise avec un regime pauvre en phenylalanine pour les adultes et les patients pediatriques ages d'un mois et plus atteints de PCU sensible a la sepiapterine.
Resultat clinique
Dans l'etude de phase 3 APHENITY, les concentrations sanguines de phenylalanine ont diminue de 63 % avec la sepiapterine comparativement a 1 % avec le placebo apres six semaines.
Statut au Canada
Sante Canada a emis un avis de conformite le 7 octobre 2025. La base de donnees sur les produits pharmaceutiques indique que Sephience est commercialise au Canada depuis le 1 decembre 2025.
Aller directement a :
Chronologie Etude clinique Entreprise Acces au Canada Ressources
Chronologie : developpement et approbation

2021-2023
Realisation de l'etude internationale de phase 3 APHENITY evaluant la sepiapterine chez les personnes atteintes de PCU.

2024
Publication des resultats de l'etude APHENITY dans la revue The Lancet.

28 juillet 2025
La FDA des Etats-Unis approuve Sephience pour la PCU sensible a la sepiapterine.

7 octobre 2025
Sante Canada accorde un avis de conformite pour Sephience.

1 decembre 2025
Le produit est inscrit comme commercialise dans la base de donnees sur les produits pharmaceutiques de Sante Canada.

Etude clinique : ce que montre la recherche

L'etude principale soutenant l'approbation est l'essai clinique de phase 3 APHENITY, une etude internationale randomisee et controlee par placebo.

  • 156 participants ont ete evalues au debut de l'etude.
  • 114 participants ont ete identifies comme repondant a la sepiapterine.
  • L'analyse principale incluait 98 participants.
  • Les concentrations de phenylalanine ont diminue de 63 % avec la sepiapterine.
Entreprise : qui developpe ce medicament

Sephience est fabrique par PTC Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique internationale specialisee dans les maladies rares.

La sepiapterine agit comme precurseur de la tetrahydrobiopterine (BH4), un cofacteur important pour l'activite de l'enzyme phenylalanine hydroxylase.

Acces au Canada

Sephience est approuve au Canada. Toutefois, les decisions de remboursement public peuvent varier selon les provinces et territoires.

Dans plusieurs cas, l'acces public peut dependre de plusieurs etapes :

Lancement du produit
Evaluation du remboursement
Negociations de prix
Decision provinciale
Ressources et mises a jour

CanPCU+ peut continuer a recueillir des experiences communautaires sous forme d'histoires ecrites, audio ou video a des fins educatives et de sensibilisation.