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Sensibilisation et accompagnement

Pegzilarginase (Loargys) :

ce que les Canadiens vivant avec un deficit en arginase 1 devraient savoir

La pegzilarginase, commercialisee sous le nom de Loargys, est une enzymotherapie developpee pour les personnes vivant avec un deficit en arginase 1, aussi appele ARG1-D ou hyperargininemie. Elle a deja obtenu une autorisation reglementaire dans l'Union europeenne et aux Etats-Unis, et elle poursuit actuellement son parcours d'evaluation au Canada.[1][4][5]

Type de medicament
Enzymotherapie a base d'arginase 1 humaine recombinante pour les adultes et les enfants ages de 2 ans et plus.[1][3]
Resultat clinique
Dans l'essai de phase 3 PEACE, la pegzilarginase a reduit l'arginine plasmatique de 354,0 a 86,4 umol/L a la semaine 24, et 90,5 % des participants traites ont atteint des taux normaux contre 0 % sous placebo.[3]
Statut au Canada
Au debut de 2026, le produit etait en cours d'examen au Canada et n'avait pas encore recu d'avis de conformite.[1][2]
Acces rapides :
Chronologie Essais cliniques Entreprise Arrivee au Canada References
Chronologie : du developpement clinique au Canada
10 avril 2019
L'essai de phase 3 PEACE a commence. ClinicalTrials.gov indique une date de debut au 10 avril 2019, avec 32 participants inscrits a une etude randomisee, a double insu, contre placebo, commanditee par Aeglea BioTherapeutics.[3]
Janvier 2024
Les resultats de l'essai de phase 3 PEACE ont ete publies dans EClinicalMedicine, montrant d'importantes reductions de l'arginine plasmatique et des ameliorations cliniquement pertinentes de la mobilite fonctionnelle avec la pegzilarginase.[3]
18 decembre 2023
Immedica a annonce que la Commission europeenne avait accorde une autorisation de mise en marche pour Loargys chez les adultes, les adolescents et les enfants ages de 2 ans et plus vivant avec un deficit en arginase 1.[4]
31 octobre 2025
Immedica a annonce que Sante Canada avait accepte sa presentation de drogue nouvelle pour Loargys aux fins d'examen. L'entreprise a decrit cela comme son premier depot reglementaire au Canada, et Sante Canada a accorde a la presentation un examen prioritaire.[1]
18 decembre 2025
L'Agence des medicaments du Canada a ouvert l'appel aux commentaires des patients et des cliniciens pour la pegzilarginase. Le projet est affiche comme actif, et le statut de l'avis de conformite au depot est indique comme Pre NOC.[2]
17 fevrier 2026
La periode de soumission des commentaires des patients et des cliniciens a l'Agence des medicaments du Canada s'est terminee.[2]
Fevrier 2026 et par la suite
La FDA americaine a emis une lettre d'approbation acceleree pour Loargys en fevrier 2026, pendant que le processus canadien poursuivait l'examen par Sante Canada et l'evaluation du remboursement par l'Agence des medicaments du Canada, avec des jalons affiches jusqu'en aout 2026.[5][2]
Essais cliniques : qu'est-ce que la recherche a montre?

Les principales donnees probantes sur la pegzilarginase proviennent de l'essai de phase 3 PEACE, une etude randomisee, a double insu, contre placebo et multicentrique menee chez des enfants et des adultes vivant avec un deficit en arginase 1. ClinicalTrials.gov indique 32 participants inscrits et identifie Aeglea BioTherapeutics comme commanditaire.[3]

Plan de l'etude
Essai de phase 3, randomise, a double insu, contre placebo et multicentrique.[3]
Participation
32 participants au total; les resultats publies decrivent 21 participants sous pegzilarginase et 11 sous placebo.[3]
Resultat biochimique principal
L'arginine plasmatique est passee de 354,0 a 86,4 umol/L a la semaine 24 dans le groupe traite, contre 464,7 a 426,6 umol/L dans le groupe placebo.[3]
Normalisation
90,5 % des participants traites ont atteint des taux plasmatiques normaux d'arginine contre 0 % sous placebo.[3]

Le resume publie de l'essai signale egalement des ameliorations cliniquement pertinentes de la mobilite fonctionnelle avec la pegzilarginase, et le resume des resultats indique que ces effets ont ete maintenus pendant 24 semaines supplementaires d'exposition.[3]

Information sur l'entreprise : qui l'a developpee et qui la commercialise?

La pegzilarginase a ete developpee dans le cadre des essais cliniques sous la responsabilite d'Aeglea BioTherapeutics, qui est identifiee comme commanditaire sur ClinicalTrials.gov pour l'etude de phase 3 PEACE.[3]

Le traitement est maintenant porte sur le plan commercial par Immedica Pharma AB, une entreprise pharmaceutique etablie a Stockholm, en Suede. Dans son annonce concernant la presentation a Sante Canada, Immedica indique qu'elle se consacre aux maladies rares et qu'elle dispose d'un reseau de distribution mondial au service de patients dans plus de 50 pays.[1]

La lettre d'approbation acceleree de la FDA americaine a ete emise a Immedica Pharma AB et autorise la fabrication et la vente de Loargys (pegzilarginase-nbln) pour l'hyperargininemie chez les adultes et les patients pediatriques ages de 2 ans et plus vivant avec un deficit en arginase 1, en association avec une restriction des proteines alimentaires.[5]

Arrivee au Canada : ou en est le processus?

Au debut de 2026, Loargys n'avait pas encore recu d'avis de conformite officiel au Canada. L'examen de Sante Canada etait en cours, et l'Agence des medicaments du Canada affichait le projet comme Pre NOC au moment du depot.[1][2]

Ce que nous savons jusqu'a maintenant

  • Immedica a annonce le 31 octobre 2025 que sa presentation de drogue nouvelle avait ete acceptee pour examen par Sante Canada.[1]
  • Sante Canada a accorde a cette presentation un examen prioritaire.[1]
  • L'Agence des medicaments du Canada a ouvert la collecte des commentaires des patients et des cliniciens le 18 decembre 2025 et l'a fermee le 17 fevrier 2026.[2]
  • L'Agence des medicaments du Canada affiche l'evaluation du remboursement comme active et indique des jalons jusqu'au 14 aout 2026 pour la recommandation finale au promoteur et aux regimes publics d'assurance-medicaments.[2]

Ce qu'il reste a franchir

Avant qu'un acces public soit en place partout au Canada, plusieurs etapes doivent habituellement etre franchies :

1. Examen par Sante Canada
2. Avis de conformite, si approuve
3. Recommandation de l'Agence des medicaments du Canada
4. Negociations de prix de l'APPC
5. Decisions de financement provinciales

Cela signifie que meme apres une approbation reglementaire, des etapes additionnelles peuvent encore etre necessaires avant qu'un acces public courant soit disponible dans chaque province ou territoire.

Pourquoi cela compte pour les Canadiens vivant avec un deficit en arginase 1

Le deficit en arginase 1 est une maladie metabolique rare et progressive. Les donnees cliniques publiees a ce jour montrent que la pegzilarginase peut reduire de facon importante l'arginine plasmatique et peut ameliorer la mobilite et le fonctionnement quotidien chez certains patients.[3]

Pour les familles canadiennes, la periode actuelle d'examen est un moment important pour sensibiliser, partager le vecu, et expliquer pourquoi un acces rapide et equitable compte.

Cette page est un outil de sensibilisation et d'accompagnement et ne remplace pas les conseils medicaux personnalises d'un specialiste metabolique ou de l'equipe de soins.

Sources et references
  1. Immedica. Immedica submits New Drug Submission (NDS) for Loargys (pegzilarginase) to Health Canada. 31 octobre 2025.
    https://www.immedica.com/en/press/immedica-submits-new-drug-submission-nds-loargysr-pegzilarginase-health-canada-2402056
  2. Agence des medicaments du Canada. Page d'evaluation du remboursement : pegzilarginase. Projet actif avec dates de commentaires des patients, statut de l'avis de conformite au depot et jalons principaux.
    https://www.cda-amc.ca/pegzilarginase
  3. Sanchez Russo R, Gasperini S, Bubb G, et al. Efficacy and safety of pegzilarginase in arginase 1 deficiency (PEACE): a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-centre trial. EClinicalMedicine. 2024;68:102405. Dossier ClinicalTrials.gov NCT03921541.
    https://clinicaltrials.gov/study/NCT03921541
    https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370%2823%2900582-5/fulltext
  4. Immedica. Loargys (pegzilarginase) approved in the EU for treatment of arginase 1 deficiency (ARG1-D). 18 decembre 2023.
    https://www.immedica.com/en/press/loargysr-pegzilarginase-approved-eu-treatment-arginase-1-deficiency-arg1-d-2185053
  5. U.S. Food and Drug Administration. Loargys (pegzilarginase-nbln) injection accelerated approval letter. 2026.
    https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/appletter/2026/761211Orig1s000ltr.pdf