L'INESSS recommande de ne pas rembourser Loargys au Québec

19 octobre 2026 | Défense des droits | Accès aux traitements

L'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec a recommandé de ne pas inscrire Loargys (pegzilarginase), un traitement destiné aux personnes atteintes d'un déficit en arginase 1 (ARG1-D), sur les listes de médicaments remboursés par le régime public.

Il est important de préciser qu'il s'agit d'une recommandation et non d'une décision définitive du gouvernement. La décision du ministre de la Santé du Québec est toujours attendue.

Qu'est-ce que le déficit en arginase 1?

Le déficit en arginase 1 est une maladie métabolique héréditaire extrêmement rare qui fait partie des troubles du cycle de l'urée (TCU).

Les personnes atteintes de cette maladie ne peuvent pas dégrader correctement l'arginine, un acide aminé présent dans les protéines. L'accumulation d'arginine dans l'organisme peut entraîner des complications neurologiques progressives, notamment des difficultés à marcher, une raideur musculaire, des troubles du développement et des crises d'épilepsie.

La prise en charge traditionnelle comprend une restriction des protéines alimentaires, une nutrition médicale spécialisée et des médicaments visant à maîtriser certaines complications.

Malgré ces interventions, il peut demeurer difficile de maintenir les concentrations d'arginine dans les valeurs souhaitées.

Qu'est-ce qui distingue Loargys?

Loargys est un traitement enzymatique substitutif conçu pour réduire l'excès d'arginine dans le sang.

Il est destiné aux personnes âgées de deux ans et plus et s'administre chaque semaine par injection intraveineuse ou sous-cutanée.

Les données cliniques examinées par l'INESSS montrent que Loargys réduit considérablement les concentrations sanguines d'arginine.

Cependant, des incertitudes subsistent quant à la mesure dans laquelle cette réduction se traduit par des améliorations à long terme de la mobilité, des fonctions neurologiques et de la survie.

Pourquoi l'INESSS recommande-t-il de ne pas rembourser ce traitement?

L'INESSS reconnaît la capacité de Loargys à réduire les concentrations d'arginine, mais soulève des préoccupations concernant son coût par rapport aux bénéfices cliniques démontrés jusqu'à présent.

Selon son évaluation économique, le remboursement public de ce médicament pourrait entraîner des dépenses supplémentaires d'environ 25,4 millions de dollars sur trois ans pour quatre patients.

Cette situation illustre un défi récurrent dans l'évaluation des traitements destinés aux maladies rares : un médicament peut produire des améliorations biologiques importantes, alors qu'il demeure difficile de démontrer ses effets cliniques à long terme en raison du très petit nombre de personnes atteintes.

Quelles sont les prochaines étapes?

La recommandation de l'INESSS sera prise en compte dans le processus décisionnel du gouvernement du Québec concernant le remboursement de ce médicament.

En attendant l'annonce d'une décision définitive, il est important de ne pas interpréter cette recommandation comme un refus final de couverture par le gouvernement québécois.

Pour les personnes vivant avec un déficit en arginase 1 et leurs familles, l'accès aux traitements demeure un enjeu important qui mérite une attention soutenue.

Le point de vue de CanPKU+

CanPKU+ défend un accès équitable et rapide aux traitements appropriés pour les personnes vivant avec la phénylcétonurie (PCU), les troubles du cycle de l'urée (TCU), l'homocystinurie (HCU), la maladie du sirop d'érable (MSUD) et d'autres maladies métaboliques héréditaires apparentées.

Les maladies extrêmement rares présentent des défis particuliers pour les processus traditionnels d'évaluation des médicaments. Le faible nombre de patients, les données limitées sur les résultats à long terme et les coûts élevés des traitements peuvent compliquer les décisions de remboursement.

L'expérience des patients et des proches aidants, l'expertise clinique ainsi que les conséquences d'une maladie non traitée ou insuffisamment maîtrisée doivent faire partie des éléments pris en considération dans ces évaluations.

CanPKU+ continuera de suivre les développements concernant Loargys et les possibilités de participation significative des patients aux discussions sur le remboursement des traitements.

Source officielle

INESSS : Loargys (déficit en arginase 1), recommandation d'octobre 2026

Cet article est fourni à des fins d'information et de sensibilisation aux enjeux d'accès aux traitements. Les décisions thérapeutiques doivent être prises en consultation avec l'équipe de soins spécialisée en maladies métaboliques.